Hur fördelas värdet av medicinsk innovation? Fallet hepatit C
2015 beslutade regeringen att stödja landstingen med 1,5 miljarder kronor för att finansiera behandlingen av patienter med hepatit C. Detta storleksmässigt unika initiativ utlöstes as den snabba innovationstakten inom detta område, där de nyaste preparaten läker ut över 90 % av infektionerna med mycket få biverkningar.
Vår studie syftar till att studera produktivitetsutvecklingen inom detta område. I dagsläget genomförs kostnadseffektivitetsanalyser vid introduktion av nya läkemedel. Dessa analyser ger dock bara en ögonblicksbild. För att förstå effekterna för hela samhället behöver effekterna av innovation ur ett livscykelperspektiv studeras. Detta belyser frågor om lönsamhet samt hur vinsterna med innovationen fördelas.
För att till fullo kunna studera värdet av en ny innovation behöver hänsyn tas både till kostnaden för denna, andra kostnadsförändringar i och utanför hälso- och sjukvårdsystemet samt värdet av de hälsoeffekter som uppnås. Vi använder en modellansats för att beräkna konsument- och producentöverskott baserat på de registerdata som finns i Sverige. Detta komplettera med mätning av livskvalitet knuten till hälsoeffekter samt värdering av hälsa.
Utöver att belysa det aktuella fallet, vilket i sig har stor samhällsrelevans, förväntar vi oss att vår studie ger viktiga bidrag till metodutvecklingen inom detta fält och för utveckling av policyinstrument, inklusive betalningsmetoder, som optimerar avvägningen mellan statisk och dynamisk effektivitet.
Vår studie syftar till att studera produktivitetsutvecklingen inom detta område. I dagsläget genomförs kostnadseffektivitetsanalyser vid introduktion av nya läkemedel. Dessa analyser ger dock bara en ögonblicksbild. För att förstå effekterna för hela samhället behöver effekterna av innovation ur ett livscykelperspektiv studeras. Detta belyser frågor om lönsamhet samt hur vinsterna med innovationen fördelas.
För att till fullo kunna studera värdet av en ny innovation behöver hänsyn tas både till kostnaden för denna, andra kostnadsförändringar i och utanför hälso- och sjukvårdsystemet samt värdet av de hälsoeffekter som uppnås. Vi använder en modellansats för att beräkna konsument- och producentöverskott baserat på de registerdata som finns i Sverige. Detta komplettera med mätning av livskvalitet knuten till hälsoeffekter samt värdering av hälsa.
Utöver att belysa det aktuella fallet, vilket i sig har stor samhällsrelevans, förväntar vi oss att vår studie ger viktiga bidrag till metodutvecklingen inom detta fält och för utveckling av policyinstrument, inklusive betalningsmetoder, som optimerar avvägningen mellan statisk och dynamisk effektivitet.
Slutredovisning
Syfte:
I en satsning 2015 beslutade regeringen att stödja landstingen (nu regionerna) med 1,5 miljarder kronor för att finansiera behandlingen av patienter med hepatit C, ett stöd som sedan löpande förlängts. Detta storleksmässigt unika initiativ utlöstes av den snabba innovationstakten inom detta område, där de nyaste preparaten läker ut över 90 % av infektionerna med mycket få biverkningar. De nya läkemedlen är mycket effektiva men hade initialt en hög kostnad per behandling. Trots det höga priset ansågs de nya behandlingarna som kostnadseffektiva, men då det fanns en stor grupp patienter som var kandidater för behandling kunde undanträngningseffekter uppstå om medlen för behandling behövts tas ur landstingens budgetar.
Mot bakgrund av detta syftade vårt projekt till att studera produktivitetsutvecklingen inom detta område. I dagsläget genomförs kostnadseffektivitetsanalyser vid introduktion av nya läkemedel. Dessa analyser ger dock bara en ögonblicksbild. För att förstå effekterna för hela samhället behöver effekterna av innovation ur ett livscykelperspektiv studeras. Detta belyser frågor om lönsamhet samt hur vinsterna med innovationen fördelas vilket utrycks som konsument och producentöverskott, men det är också viktigt att förstå hur olika komponenter av konsumentöverskottet bidrar.
Kort om genomförandet:
För att till fullo kunna studera värdet av en ny innovation behöver hänsyn tas både till (1) kostnaden för innovationen, (2) andra kostnadsförändringar i och utanför hälso- och sjukvårdsystemet samt (3) värdet av de hälsoeffekter som uppnås. Dessa data kombineras i en beräkningsmodell i vilken kohorter av hypotetiska patienter kan följas över tid och effekten av olika behandlingar på kostnader, livskvalitet och värdet av hälsovinster kan beräknas.
Vi hämtade uppgifter om behandling från kvalitetsregistret för hepatit och kombinerade detta med data hämtat från Socialstyrelsens nationella register och Försäkringskassan för att beräkna resursåtgång associerad med olika grader av sjukdomssvårighetsgrad. Vi studerade också med en difference-in-differencemodell skillnader i sjukskrivningsgrad efter påbörjad behandling mellan de behandlingar som tidigare använts och den nya generationens läkemedel som har en betydligt mildare biverkningsprofil. Dessa data kombinerades med data från litteraturen om sjukdomsprogression (primärt från svenska källor när så var möjligt), behandlingseffekt och påverkan på livskvalitet i en så kallad Markovmodell. Denna modell användes sedan för att skatta de långsiktiga konsekvenserna av de nya preparaten.
Hälsovinsterna värderades baserat på hur många kvalitetsjusterade levnadsår behandlingen generade på samma sätt som traditionellt görs när subventionsbeslut om nya läkemedel fattas av svenska myndigheter. Vi genomförde också en enkätundersökning baserad på ett slumpmässigt urval av befolkningen där vi med en så kallad betalningsviljestudie undersökte om värderingen påverkades av vilket perspektiv som tas (vem som omfattas av behandlingen och när betalningen för denna sker).
Viktigaste resultat:
Patienter som behandlades med någon av de två äldre behandlingsstrategierna hade ungefär lika många dagars sjukfrånvaro året innan behandling som de som fick dagens behandling (106 och 85 dagar jämfört med 94 dagar). Året efter behandlingsstart ökade sjukfrånvaron hos de med äldre behandling (till 150 respektive 140 dagar) medan de var oförändrad (88 dagar) hos patienter med dagens behandling. Värderat med humankapitalmetoden motsvarar detta en besparing på 70 000 – 100 000 SEK. Även om en viss försiktighet behöver iakttas då det kan finnas skillnader mellan kohorterna vi inte fångat upp då de behandlades vid olika tidpunkt är det tydligt att indirekta kostnader som denna typ av kostnader kallas med hälsoekonomisk terminologi är en viktig komponent här och att inte ta hänsyn till dem riskerar att kraftigt undervärdera ny behandling.
Värdering av behandlingen varierade mycket beroende på vilket perspektiv som antogs (samhällsperspektiv inklusive individen själv, samhällsperspektiv exklusive individen själv eller bara individen), däremot varierade inte betalningsviljan mycket beroende om betalningen antogs ske för behandling direkt (vilket kan tolkas som ett skattefinansieringsalternativ) eller för behandling någon gång i framtiden (ett försäkringsalternativ). Oavsett vilket perspektiv som antogs kan det konstateras att hepatit C-behandling genererar ett betydande samhällsvärde.
Våra beräkningar visar att överföringen från stat till regioner bidrog till att generera ett substantiellt överskott för både konsumenter och producenter trots en oro över kostnaden för behandlingen. Inbesparade kostnader utanför hälso- och sjukvårdssystemet spelar en betydande roll. Flera nya läkemedel inom samma grupp introducerades under en relativt kort tid: Konkurrens om en existerande begränsad pool av patienter ledde till reducerade priser som så småningom kom att vara lägre än priset för de äldre läkemedel som fanns på marknaden vilket ytterligare bidrog till ett ökat konsumentöverskott, medan producentöverskottet minskade över tid. En liknande lösning skulle kunna användas i framtiden för att hantera situationer där behandlingar är kostnadseffektiva men där man förväntar sig betydande budgetpåverkan.
Nya forskningsfrågor:
Finansieringsmodellen för hepatit C framstår som framgångsrik då den genererade betydande överskott redan innan konkurrens sänkte priset på läkemedel kraftigt. Den skulle därför kunna stå som modell för att hantera liknande situationer där en betydande grupp av patienter är kandidater för behandling vilket orsakar en omedelbar budgetutmaning. Beslutsfattandet i fallet hepatit C underlättades om att det rådde mycket liten osäkerhet kring behandlingens effekt. De kliniska studier som genomfördes visade på mycket stor effektivitet inom kort tid. För många nya preparat råder dock betydande osäkerhet kring de långsiktiga effekterna. Modeller som hanterar denna osäkerhet, exempelvis genom att koppla betalning till utfall utgör ett intressant fält att studera.
Spridning och samverkan:
Under projektets gång har olika aspekter av det presenterats och diskuterats vid flera internationella och nationella konferenser. Detta inkluderar International Health Economists Associations (iHEA) världskongress 2019, International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research (ISPOR) annual meeting 2020 och Svensk Förening för Hälsoekonomis årsmöte 2019. Projektet har också presenterats för en bredare publik vid IHE:s policy-möte IHE Forum 2022 och den medicinska professionen vid Infektionsdagarna 2021 (båda dessa ursprungligen planerade till 2020 men framskjutna på grund av pandemin). Diskussioner har också förts i IHE:s nätverk för hälsoekonomer och i forskargrupperna Health Outcomes and Economic Evaluation och Health Economics and Economic Evaluation vid Karolinska Institutet.
Under projektet har vi haft ett gott samarbete med det nationella kvalitetsregistret för hepatit (InfCare Hepatit).
Publikationslista och länkar:
Resultat från projektet har presenterats i två akademiska artiklar och ett working paper, alla fritt tillgängliga.
Lindgren P, Löfvendahl S, Brådvik G, Weiland O. Reduced work absenteeism in patients with hepatitis C treated with second-generation direct-acting antivirals. Journal of Viral Hepatits 2021 28(1):142-146. https://doi.org/10.1111/jvh.13398
Lindgren P, Löfvendahl S, Brådvik G, Weiland O, Jönsson B. Value appropriation in hepatitis C. European Journal of Health Economics 2021 (e-pub ahead of print) https://doi.org/10.1007/s10198-021-01409-7
Olofsson S, Hjalte F, Persson U, Lindgren P. The importance of perspective when eliciting preferences for health – A study of the willingness to pay for hepatitis C treatment. IHE Report 2022:7. IHE: Lund, Sweden. https://ihe.se/publicering/the-importance-of-perspective-when-eliciting-preferences-for-health-2/
I en satsning 2015 beslutade regeringen att stödja landstingen (nu regionerna) med 1,5 miljarder kronor för att finansiera behandlingen av patienter med hepatit C, ett stöd som sedan löpande förlängts. Detta storleksmässigt unika initiativ utlöstes av den snabba innovationstakten inom detta område, där de nyaste preparaten läker ut över 90 % av infektionerna med mycket få biverkningar. De nya läkemedlen är mycket effektiva men hade initialt en hög kostnad per behandling. Trots det höga priset ansågs de nya behandlingarna som kostnadseffektiva, men då det fanns en stor grupp patienter som var kandidater för behandling kunde undanträngningseffekter uppstå om medlen för behandling behövts tas ur landstingens budgetar.
Mot bakgrund av detta syftade vårt projekt till att studera produktivitetsutvecklingen inom detta område. I dagsläget genomförs kostnadseffektivitetsanalyser vid introduktion av nya läkemedel. Dessa analyser ger dock bara en ögonblicksbild. För att förstå effekterna för hela samhället behöver effekterna av innovation ur ett livscykelperspektiv studeras. Detta belyser frågor om lönsamhet samt hur vinsterna med innovationen fördelas vilket utrycks som konsument och producentöverskott, men det är också viktigt att förstå hur olika komponenter av konsumentöverskottet bidrar.
Kort om genomförandet:
För att till fullo kunna studera värdet av en ny innovation behöver hänsyn tas både till (1) kostnaden för innovationen, (2) andra kostnadsförändringar i och utanför hälso- och sjukvårdsystemet samt (3) värdet av de hälsoeffekter som uppnås. Dessa data kombineras i en beräkningsmodell i vilken kohorter av hypotetiska patienter kan följas över tid och effekten av olika behandlingar på kostnader, livskvalitet och värdet av hälsovinster kan beräknas.
Vi hämtade uppgifter om behandling från kvalitetsregistret för hepatit och kombinerade detta med data hämtat från Socialstyrelsens nationella register och Försäkringskassan för att beräkna resursåtgång associerad med olika grader av sjukdomssvårighetsgrad. Vi studerade också med en difference-in-differencemodell skillnader i sjukskrivningsgrad efter påbörjad behandling mellan de behandlingar som tidigare använts och den nya generationens läkemedel som har en betydligt mildare biverkningsprofil. Dessa data kombinerades med data från litteraturen om sjukdomsprogression (primärt från svenska källor när så var möjligt), behandlingseffekt och påverkan på livskvalitet i en så kallad Markovmodell. Denna modell användes sedan för att skatta de långsiktiga konsekvenserna av de nya preparaten.
Hälsovinsterna värderades baserat på hur många kvalitetsjusterade levnadsår behandlingen generade på samma sätt som traditionellt görs när subventionsbeslut om nya läkemedel fattas av svenska myndigheter. Vi genomförde också en enkätundersökning baserad på ett slumpmässigt urval av befolkningen där vi med en så kallad betalningsviljestudie undersökte om värderingen påverkades av vilket perspektiv som tas (vem som omfattas av behandlingen och när betalningen för denna sker).
Viktigaste resultat:
Patienter som behandlades med någon av de två äldre behandlingsstrategierna hade ungefär lika många dagars sjukfrånvaro året innan behandling som de som fick dagens behandling (106 och 85 dagar jämfört med 94 dagar). Året efter behandlingsstart ökade sjukfrånvaron hos de med äldre behandling (till 150 respektive 140 dagar) medan de var oförändrad (88 dagar) hos patienter med dagens behandling. Värderat med humankapitalmetoden motsvarar detta en besparing på 70 000 – 100 000 SEK. Även om en viss försiktighet behöver iakttas då det kan finnas skillnader mellan kohorterna vi inte fångat upp då de behandlades vid olika tidpunkt är det tydligt att indirekta kostnader som denna typ av kostnader kallas med hälsoekonomisk terminologi är en viktig komponent här och att inte ta hänsyn till dem riskerar att kraftigt undervärdera ny behandling.
Värdering av behandlingen varierade mycket beroende på vilket perspektiv som antogs (samhällsperspektiv inklusive individen själv, samhällsperspektiv exklusive individen själv eller bara individen), däremot varierade inte betalningsviljan mycket beroende om betalningen antogs ske för behandling direkt (vilket kan tolkas som ett skattefinansieringsalternativ) eller för behandling någon gång i framtiden (ett försäkringsalternativ). Oavsett vilket perspektiv som antogs kan det konstateras att hepatit C-behandling genererar ett betydande samhällsvärde.
Våra beräkningar visar att överföringen från stat till regioner bidrog till att generera ett substantiellt överskott för både konsumenter och producenter trots en oro över kostnaden för behandlingen. Inbesparade kostnader utanför hälso- och sjukvårdssystemet spelar en betydande roll. Flera nya läkemedel inom samma grupp introducerades under en relativt kort tid: Konkurrens om en existerande begränsad pool av patienter ledde till reducerade priser som så småningom kom att vara lägre än priset för de äldre läkemedel som fanns på marknaden vilket ytterligare bidrog till ett ökat konsumentöverskott, medan producentöverskottet minskade över tid. En liknande lösning skulle kunna användas i framtiden för att hantera situationer där behandlingar är kostnadseffektiva men där man förväntar sig betydande budgetpåverkan.
Nya forskningsfrågor:
Finansieringsmodellen för hepatit C framstår som framgångsrik då den genererade betydande överskott redan innan konkurrens sänkte priset på läkemedel kraftigt. Den skulle därför kunna stå som modell för att hantera liknande situationer där en betydande grupp av patienter är kandidater för behandling vilket orsakar en omedelbar budgetutmaning. Beslutsfattandet i fallet hepatit C underlättades om att det rådde mycket liten osäkerhet kring behandlingens effekt. De kliniska studier som genomfördes visade på mycket stor effektivitet inom kort tid. För många nya preparat råder dock betydande osäkerhet kring de långsiktiga effekterna. Modeller som hanterar denna osäkerhet, exempelvis genom att koppla betalning till utfall utgör ett intressant fält att studera.
Spridning och samverkan:
Under projektets gång har olika aspekter av det presenterats och diskuterats vid flera internationella och nationella konferenser. Detta inkluderar International Health Economists Associations (iHEA) världskongress 2019, International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research (ISPOR) annual meeting 2020 och Svensk Förening för Hälsoekonomis årsmöte 2019. Projektet har också presenterats för en bredare publik vid IHE:s policy-möte IHE Forum 2022 och den medicinska professionen vid Infektionsdagarna 2021 (båda dessa ursprungligen planerade till 2020 men framskjutna på grund av pandemin). Diskussioner har också förts i IHE:s nätverk för hälsoekonomer och i forskargrupperna Health Outcomes and Economic Evaluation och Health Economics and Economic Evaluation vid Karolinska Institutet.
Under projektet har vi haft ett gott samarbete med det nationella kvalitetsregistret för hepatit (InfCare Hepatit).
Publikationslista och länkar:
Resultat från projektet har presenterats i två akademiska artiklar och ett working paper, alla fritt tillgängliga.
Lindgren P, Löfvendahl S, Brådvik G, Weiland O. Reduced work absenteeism in patients with hepatitis C treated with second-generation direct-acting antivirals. Journal of Viral Hepatits 2021 28(1):142-146. https://doi.org/10.1111/jvh.13398
Lindgren P, Löfvendahl S, Brådvik G, Weiland O, Jönsson B. Value appropriation in hepatitis C. European Journal of Health Economics 2021 (e-pub ahead of print) https://doi.org/10.1007/s10198-021-01409-7
Olofsson S, Hjalte F, Persson U, Lindgren P. The importance of perspective when eliciting preferences for health – A study of the willingness to pay for hepatitis C treatment. IHE Report 2022:7. IHE: Lund, Sweden. https://ihe.se/publicering/the-importance-of-perspective-when-eliciting-preferences-for-health-2/